2月27日，在第16個國際罕見病日到來前夕，一封由38位“戈謝病”患者家庭按手印發布的《關于戈謝病患者持續用藥的公開求助信》，在罕見病領域引起了不小波動。

文中講述了湖南、河北、天津三地的戈謝病患者群體，由于治療藥物昂貴，已上市的藥物均未納入國家醫保目錄，部分已出臺戈謝病保障政策的地方也因《國家醫保局、財政部關于建立醫療保障待遇清單制度的意見》(以下簡稱《待遇清單制度》)文件的影響面臨著政策的中斷，日后高價藥可能無處報銷。

患者家庭按手印的公開信

記者從中華人民共和國中央政府網站查閱到，2021年1月19日，《待遇清單制度》中提到，國家統一制定國家基本醫療保險藥品目錄，各地嚴格按照國家基本醫療保險藥品目錄執行，除國家有明確規定外，不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內藥品。

曹艷長期致力于罕見病醫療救助相關工作，作為湖南省慈善總會湘醫公益基金的秘書長，她向紅星新聞記者表示，原來各省市有15%的醫保目錄增補權限，現在國家把權限收回以后，更利于國家的醫療基金的統籌管理，國家層面考慮的更多是保基本。“健康國策2050”學術平臺創辦人梁嘉琳認為，罕見病患者此次面臨困境的根源，不是醫保待遇清單制度本身不合理，各地方應該面向當地被清退待遇的參?；颊叱浞纸忉屨f明，向罕見病患者這一特殊群體提供防止“因病致貧”的兜底保障政策。